2020年12月23日，新芽基因獲得數(shù)千萬(wàn)人民幣的天使輪融資，投資方為丹麓資本。

　　新芽基因是國(guó)內(nèi)首家致力于利用堿基編輯（base editing）技術(shù)進(jìn)行全身性給藥的基因治療藥物研發(fā)公司。堿基編輯技術(shù)是新一代的基因編輯技術(shù)，能真正實(shí)現(xiàn)對(duì)基因的精確修復(fù)，并能顯著提升基因編輯技術(shù)的安全性和有效性。新芽的產(chǎn)品管線首個(gè)適應(yīng)癥為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）。

　　新芽的產(chǎn)品管線首個(gè)適應(yīng)癥為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）。DMD是一種罕見(jiàn)的、致命神經(jīng)肌肉遺傳病，影響人群為男孩。每4000個(gè)新生男嬰中就有一個(gè)患有DMD。DMD病因是由于X染色體上的抗肌萎縮基因Dmd基因突變，導(dǎo)致抗肌萎縮蛋白無(wú)法正常合成。目前主要以激素治療為主，尚未有效治療藥物。加速審批和在研藥物包括ASO外顯子跳躍藥物和基因替代療法，但目前臨床療效極其有限。通過(guò)外顯子跳躍治療療法可惠及80%的DMD患者，而堿基編輯藥物可以通過(guò)對(duì)基因進(jìn)行原位精準(zhǔn)修復(fù)，實(shí)現(xiàn)外顯子跳躍，具有永久性治療的潛力。

　　盡管目前該技術(shù)應(yīng)用于臨床還有一些技術(shù)難點(diǎn)需要克服。但是在可預(yù)見(jiàn)的未來(lái)，這些瓶頸將被克服。我們非常期待堿基編輯技術(shù)造福全球患者的那一天。

　　此輪融資完成后，新芽基因?qū)⒖焖偻七M(jìn)公司的專有技術(shù)“TAM BE”堿基編輯器的產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用，并實(shí)現(xiàn)第一個(gè)產(chǎn)品在中美兩地的臨床申請(qǐng)。